HealthValue
I
II
III
I : Les exons sont normaux : la protéine est synthétisée
II : Un exon porte une mutation : la synthèse de la protéine est bloquée
III : Un petit assemblage d'acides nucléiques (antisens) a été collé, par thérapie génique, sur l'exon muté. La synthèse reprend après avoir "sauté" un exon : la protéine obtenue fonctionne de façon satisfaisante
Saut d'exon*
thérapeutique
Le saut d'exon, encore à un stade précoce de recherche sur l'animal, pourrait dans plusieurs années s'adresser à certaines formes de :
- thalassémie,
- maladie de Duchenne,
et autres maladies héréditaires,
lorsqu'un exon porte une mutation qui s'y prête.:
* à côté du saut d'exon "thérapeutique",ce phénomène se rencontre fréquemment dans le monde vivant, mais sans l'aide d'antisens.
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EXONS
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