La thérapie génique consiste à introduire dans nos cellules un gène, soit absent ou fonctionnant mal (déficits congénitaux), soit activant un processus de réparation (maladies vasculaires), soit inhibant directement ou après stimulation un processus pathologique (cancer, Sida). L'introduction du gène dans l'organisme nécessite des "vecteurs" inoffensifs : certains virus, ou des fragments d'ADN circulaires appelés plasmides analogues à ceux utilisés pour la fabrication de protéines recombinantes.
